牛黄丸具有清热解毒，镇惊开窍的功效。主要用于热病，邪入心包，高热惊厥，神昏谵语。中风昏迷及脑炎、脑膜炎、中毒性脑病、脑出血、败血症见上述证候者。
强心，改善心功能，治疗多种心律失常，扩张外周血管，收缩冠状动脉，显著持久的降低血压，尚能抑制血小板聚集。清热解毒作用较强，用于咽喉肿痛、溃烂，口舌生疮，可配以麝香、珍珠、冰片等外用，如八宝吹喉散，或配以草河车、银花、黄芩、雄黄等内服，如牛黄解毒丸，并治一切痈疽疔毒之症。
用于乳癌、瘰疬、痈毒等症，以本品为主治药，与麝香、乳香、等药合用，以清热解毒，活血散结，如犀黄丸。